21健讯Daily|小林制药保健品已致4人死亡;上海对未中选药品不搞断...
维恩妥尤单抗是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物(ADC),由安斯泰来和Seagen公司(已被辉瑞收购)联合开发,帕博利珠单抗是默沙东开发的一款抗PD-1单抗。 本次申报的是维恩妥尤单抗与帕博利珠单抗联合用药的补充生物制剂许可申请(sBLA),拟用于一线治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。 ●驯鹿生物CAR-T
一名罕见病患儿死亡,辉瑞基因疗法再受挫|治疗|辉瑞公司|靶向化疗药物...
5月7日,美国制药公司辉瑞在给PPMD(一家致力于解决杜氏肌肉营养不良症的社区性非营利机构)的信件中表示,参与2期“DAYLIGHT”研究的一名小男孩已经死亡。 辉瑞在信中透露,这名患有杜氏肌肉营养不良症的男孩于2023年年初接受了试验药物的治疗,死于心搏骤停。目前仍在进一步确认这一死亡事件是否与基因治疗的直接关联性。
每周一次!辉瑞血友病A/B新药获批上市,成为首款FDA批准的TFPI抗体...
2024年10月11日,辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi(marstacimab)的上市申请,用于预防或减少患有 A 型血友病(先天性第 VIII 因子缺乏症)和B 型血友病(先天性第 IX 因子缺乏症)成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。 辉瑞称,H...
生物药重组八因子曾是血友病短缺药,如今各家药企却竞相研发_财经...
9月10日,天坛生物宣布,其所属公司成都蓉生研制的“人凝血因子Ⅷ”符合药品注册有关要求,生产场地已通过药品GMP符合性检查。这意味着,天坛生物已经可以实现人凝血因子Ⅷ的商业化。 人凝血因子Ⅷ,俗称八因子,是A型血友病患者的必备药物。血友病患者被称为“玻璃人”,因为血液中缺乏凝血八因子,易受伤、易出血,凝血难。
罕见病目录影响力评估:血友病背后的百亿美元市场|凝血|基因疗法|...
得一斑窥全豹,血友病药物开发史,也是罕见病药物产业从无到有、从小到大的历史。 01 英国皇室病 血友病曾被称为“皇室病”,最早出现在英国皇室维多利亚女皇家族。 维多利亚子孙众多,与欧洲皇室联姻频繁,因此血友病基因传遍欧洲皇族。当时的德国国王、法国国王、俄国国王等都与英国皇室进行过通婚,导致整个欧洲皇室成员身...
华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.330】_腾讯新闻
欧盟委员会(EC)宣布授予辉瑞(Pfizer)所开发的一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。
每周一次!辉瑞血友病A/B新药获批上市,成为首款FDA批准的TFPI抗体...
2024年10月11日,辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi(marstacimab)的上市申请,用于预防或减少患有 A 型血友病(先天性第 VIII 因子缺乏症)和B 型血友病(先天性第 IX 因子缺乏症)成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。
专访信念医药丨国内首个血友病基因治疗药物完成临床给药,加速基于...
近期,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布,其自主研发用于预防血友病 B 成年男性患者出血的 AAV 基因治疗药物 BBM-H901 注射液,已顺利完成首例临床受试者给药。 BBM-H901 注射液是国内首个获批进入注册临床试验的静脉给药血友病基因治疗药物,也是国内首个全身给药的罕见病基因治疗药物。
跨国药企争夺血友病赛道,诺和诺德3期临床数据不敌辉瑞_凤凰网
在抗TFPI药物赛道上,美国辉瑞(PFE.US)公司似乎领先一步。5月31日,辉瑞宣布其治疗血友病A和血友病B的马塔西单抗(Marstacimab)3期临床试验达到主要终点,与按需静脉注射凝血因子相比,马塔西单抗能使患者年出血率(ABR)降低92%,与预防性接受凝血因子治疗相比,马塔西单抗能使患者年出血率降低35%。
默沙东中国换帅 | 罗氏“超级抗流感”药Xofluza即将中国获批 【最...
2018年获批FDA,Xofluza是一种具有全新的抗流感作用机制、单剂量口服药物,并且是近20年来在美国首个获批的抗流感药物。 这款全新作用机制的玛巴洛沙韦(Xofluza)可以直接抑制病毒复制,患者在全病程只需服用一次,就能在24小时内阻止病毒。 02 赛诺菲B型血友病新药在华获批 ...
辉瑞(PFE.US)血友病疗法III期试验告捷 Hympavzi药物或提交上市申请
智通财经APP获悉,制药巨头辉瑞(PFE.US)周四宣布,其每周一次注射用血友病治疗药物Hympavzi在III期临床试验中取得成功,该试验针对产生因子替代疗法中和抗体的患者群体。 辉瑞援引III期BASIS研究的顶线数据称,与按需治疗相比,Hympavzi在12个月内使年化出血率实现了具有统计学意义和临床价值的下降,达到试验主要终点。 这项开放性
还未开始就已落幕,血友病基因疗法动了谁的“千亿蛋糕”
虽然这则消息目前尚未引起太大的反应,但事实上,随着这个基因疗法的出现,治疗血友病A的药物格局,甚至是整个血友病市场的药物格局都已经被彻底改变。 终将被替代的血源性八因子 上述基因疗法Roctavian针对的血友病A系因患者缺乏凝血八因子蛋白引发的凝血功能障碍。由于缺乏凝血八因子蛋白,血友病A患者的凝血反应链条断裂,无...
最新研究:辉瑞神药对人体的危害远超新冠病毒,到底是不是真的?
示踪剂研究表明,辉瑞神药mRNA疫苗中的mRNA注射到手臂肌肉后,会被免疫细胞优先携带到淋巴系统,最终在脾脏这个淋巴器官中高浓度积累。免疫侵蚀就率先发生在肾脏等淋巴器官中,这同样与艾滋病死亡解剖结果一致。 在2019年新冠爆发后,血饮全网首次提出新冠与艾滋病患病原理相同。现在,赛内夫的论文第二次科学证明了血饮的观点...
盘点|近期医药行业新闻汇总|治疗|临床|用于|患者|获得|-健康界
此外,武田中国旗下创新药物重组抗血友病因子(猪序列)Obizur(Susoctocog alfa)上市许可申请正式获得CDE受理;成都欣捷的甲磺酸酚妥拉明注射液的上市申请以“临床急需的短缺药品”为由,被CDE拟纳入优先审评,拟定适应症为:控制嗜铬细胞瘤患者在手术治疗前和手术过程中的阵发性高血压;预防去甲肾上腺素外溢引起的皮肤坏死...
新闻中心 | Pfizer China
2025年2月24日辉瑞血友病创新疗法马塔西单抗落地海南博鳌乐城先行区,让血友病患者重启“自如人生” 2025年2月14日辉瑞公布最新研究数据:泰泽纳®联合恩扎卢胺可显著提升转移性去势抵抗性前列腺癌患者生存期并降低死亡风险 2024年11月21日辉瑞与华润医药商业达成战略合作,提升肿瘤药物可及性 ...
辉瑞基因疗法 III 期临床失败,此前已致 2 人死亡
辉瑞公司宣布其杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法 PF-06939926 的 III 期临床试验 CIFFREO 失败,该疗法在主要和关键次要终点上均未优于安慰剂。此前,由于竞争对手 Sarepta / 罗氏的 AAV 基因疗法 Elevidys 仅达到次要终点,辉瑞的 PF-06939926 被视为行业内唯一的希望。实
FDA批准全球首款血友病A基因治疗药物Roctavian的临床价值与审评历程分析...
2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了由BioMarin Pharmaceutical公司研发的Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）基因治疗药物。这是全球首个获批用于治疗无预存AAV5抗体的成人血友病A患者的基因疗法，标志着遗传性出血性疾病治疗领域迈入全新阶段。该药物采用重组腺相关病毒5型载体（AAV5）递送功能...
跨国药企争夺血友病赛道,诺和诺德3期临床数据不敌辉瑞
在抗TFPI药物赛道上,美国辉瑞(PFE.US)公司似乎领先一步。5月31日,辉瑞宣布其治疗血友病A和血友病B的马塔西单抗(Marstacimab)3期临床试验达到主要终点,与按需静脉注射凝血因子相比,马塔西单抗能使患者年出血率(ABR)降低92%,与预防性接受凝血因子治疗相比,马塔西单抗能使患者年出血率降低35%。
刘昌孝院士逝世;辉瑞血友病新疗法;极热影响大脑;糖尿病AI大模型 | 7...
7月24日,信念医药宣布其BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请已获国家药监局受理,成为国内首个递交NDA的基因疗法。然而,该疗法并非适用于所有血友病患者,儿童患者、肝功能明显异常者等均不适合。此外,罕见病药物在国内面临商业化困境。全球已有3款血友病基因疗法获批上市,定价高昂但销售不及预期,反映...