罕见病救命药纳入医保后却遇“断供”困境

孩子救命药“纳保”后却遇“断供”,罕见病用药难怎么解

近日，第一财经独家了解到，一款治疗“超罕”疾病——酪氨酸血症Ⅰ型的特效药尼替西农在纳入医保两年后遭遇中国市场“缺货”，国内至少有8名患儿（最小仅6个月）面临断药困境。此次断药，是境外生产该药的仿制药企停产所致。尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药企的

“救命药”断了供怎么办?我国将全链条为改革完善短缺药品供应保障...

让医患双方不再为“救命药”断供“揪心”、回应民生医疗关切,我国将通过完善监测预警、优化药品研发流程、加强供需协调等全链条发力,让“一药不再难求”。药品短缺有几多?130个药已进入短缺药监测清单心脏病临床手术必用药鱼精蛋白、治疗儿童心功能不全的地高辛口服液……国家卫计委汇总分析各地监测上报品种并委托...

“罕见病”药:用不起VS供不起,尴尬的供求矛盾何解?

“一次性纳入7款罕见病用药”;“原价70万一针的天价罕见病用药一举降至3万3”; 刚刚过去不久的药圈年度盛事—2021年国家医保目录谈判(也称“国谈”)再次带火了罕见病用药。而与之形成鲜明对比的是,一周之后,当罕见病“独角兽”北海康成-B(01228.HK)正式登陆港交所,上市首日公司却大跌了近30%。市场并...

红星深度|罕见病患者“救命药”降价之后,曾一药难求的氢化可的松...

2023年5月，罕见病患者的“救命药”醋酸氢化可的松片（以下简称氢化可的松片）价格飞涨且一药难求的现象曾引起关注，经政府约谈后降价，供应也有所恢复。但对上海交通大学医学院附属瑞金医院内分泌科医生苏颋为来说，如今情况并没有好转。氢化可的松片依然开不到，其代替药物、也是瑞金医院更常用的醋酸可的松片在今年断...

罕见病药品频遭“断供” 患者用药保障亟待加强

2023年6月，国家药监局批准了国产的盐酸沙丙蝶呤片上市，该药不再依赖进口，满足了患者的用药需求。自2018年以来，有关部门全力以赴支持罕见病防治与保障工作，给患者带去希望——卫生健康、科技、药监、医保、工信等部门通力合作，不断推进破解罕见病防治难题的“中国方案”。此外，北京协和医院作为全国罕见病诊疗...

罕见病用药青霉胺片一药难求,供药方:今起将逐渐恢复供应

人民日报健康客户端记者注意到，在社交媒体上，反馈缺药的信息从2024年年底开始增多。有患者反馈，“虽然青霉胺片已进入医保，但作为罕见病用药，本身可以购买的渠道就不多，很多线上购药平台都没有。信谊药房的小程序偶尔会放出药，但基本很难抢到。”信谊药房小程序上选择购买后，均显示“商品库存不足”。就青霉...

罕见病用药可及性调查:药进了医保却进不了医院?-中新网

罕见病用药进院难北京协和医院血液内科主任医师韩冰是小张的主治医生。韩冰对记者回忆说,她为小张开出的第一份依库珠单抗用药处方是在2023年初。彼时,该款新药在中国刚上市不久,尚未纳入医保。 PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,造成患者潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向,从而发生器官损伤甚至死亡...

罕见病治疗困境:药品短缺与高价难题

1.1 ❒ 药物短缺和高价困境罕见病治疗中的药品断货和高价问题严重影响患者获得治疗的机会。例如，重症肌无力患者因救命药溴吡斯的明片价格低廉且市场不稳定遭遇严重困境。同时，由于罕见病发病率低和研发成本高，药品往往昂贵，患者难以负担。 18岁的刘笑，来自山西晋中市榆次区，正遭受着粘多糖贮积症Ⅰ型的困扰...

进得了医保却进不了医院,罕见病药物缘何“断供”? - 海报新闻

简介:部分罕见病药物虽进入医保,但却卡在进入医院“最后一公里”上。进得了医保,为何就进不了医院呢? 近日,一封《关于广东省落实多发性硬化症治疗药物报销政策的建议信》(下称“建议信”)在朋友圈广为流传,问题直指治疗罕见病多发性硬化症药物“倍泰龙”已在2018年5月纳入广州医保范围,但医院却无药可开,患者...

当救命药突然断货:如何正确应对与科学选药

面对突然出现的断药危机,患者既要学会应急处理方法,也要理性看待药品价格和疗效的关系,既要保证治疗不中断,又要避免用药误区。药品断货的三大类型与形成原因罕见病药物的供应困境因为罕见病的患者人数很少,制药企业很难平衡生产成本和收益。比如,治疗高胰岛素...

价格翻10倍仍全网断货,这款纳入甲类医保的“救命药”为何买不到...

澎湃新闻消息,近日,皮质醇增多症(又称“库欣综合征”)联盟负责人陈建敏发现,很多病友需要终生服用的“救命药”醋酸氢化可的松的价格翻了10倍。库欣综合征(Cushing syndrome,CS)是一种罕见病,欧洲数据显示,库欣综合征的发病率为2/100万人-3/100万人,中国尚无大规模流行病学研究统计。陈建敏也是一名库欣综合征患者,该病是由