全球首例!上海这家企业利用碱基编辑药物成功治疗高血脂
2025年11月6日，创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，在与安徽医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床研究”中，他们利用自主开发的一款碱基编辑药物CS-121注射液，对首位高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症受试者完成给药。患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹甘油三酯水平显著下降，且未发生不良反应，已顺利出院。
全球首例!基因编辑药物治疗高血脂症成功_上观新闻
全球首次靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者获得成功! 11月6日,上海科创企业正序生物(上海)宣布,该公司与安徽医科大学第一附属医院合作,针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症,开展靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究(IIT),首位接受治疗的患者已完成给药并顺利出院。 据悉,该疗法有望为高乳糜...
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全球首次靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者获得成功! 11月6日,上海科创企业正序生物(上海)宣布,该公司与安徽医科大学第一附属医院合作,针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症,开展靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究(IIT),首位接受治疗的患者已完成给药并顺利出院。 据悉,该疗法有望为高乳糜...
全球首例!基因编辑药物治疗高血脂症成功|乳糜|血症|微粒_新浪新闻
全球首次靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者获得成功! 11月6日,上海科创企业正序生物(上海)宣布,该公司与安徽医科大学第一附属医院合作,针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症,开展靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究(IIT),首位接受治疗的患者已完成给药并顺利出院。 据悉,该疗法有望为高乳糜...
...公布王牌在体基因编辑疗法EDIT-401,治疗高血脂症取得突破,直击天 ...
Editas此次公布的EDIT-401项目,从科学策略的巧妙构思,到人类遗传学的有力佐证,再到临床前数据的优异表现,都展现了其作为在体基因编辑疗法的巨大潜力。 它不仅可能为全球数千万高脂血症患者带来革命性的“一次性”治疗方案,也为整个基因编辑领域的在体应用树立了一个新的标杆。 让我们一同期待EDIT-401在2026年的“...
全球首个!有望实现一次注射,终生降血脂!
基于相同的基因编辑机制,该药物未来还可拓展至普通高脂血症的治疗领域——全球约13亿成人患有非遗传性高胆固醇血症(WHO 2023年数据),其中约30%患者对现有降脂药物反应不足。通过靶向沉默PCSK9基因,YOLT-101有望为这类患者提供长效、精准的LDL-C控制方案。
靶向PCSK9基因,真能一劳永逸降血脂? 专家称仍需临床试验验证
她解释说,从理论上讲,PCSK9-EE适合高胆固醇血症患者,尤其是那些对传统降血脂药物依从性差,难以坚持长期、规律服药的患者;也适用于希望通过较少给药次数达到降血脂目的的人群。不过,PCSK9-EE在完成全面临床试验,充分明确其安全性和有效性之前,还无法精准确定具体的适用人群范围。
全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续...
2025年4月16日,锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)宣布,其自主研发的全球首 个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002,在治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的IIT临床试验中,已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示:ART002在这些受试者实现了...
首个高胆固醇体内基因编辑新药,来自中国
继美国Verve Therapeutics同类产品前期临床试验失败后,ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品,标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 据悉,ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药,旨在通过单次用药,精准编辑LDL-C调控基因PCSK9,以...
CRISPR基因编辑进入心血管战场:单次给药持久降脂,CRISPR Therapeut
再生元(Regeneron)目前也在销售一款靶向ANGPTL3的抗体药物Evkeeza。在一项针对家族性高胆固醇血症的研究中,该药物使LDL降低49%,甘油三酯降低50%。 Verve Therapeutics开发的产品靶向PCSK9,在近期的研究中将LDL降低了53%。该公司也在2024年启动了一种靶向ANGPTL3的疗法临床试验,计划在2025年下半年公布进展。
一次注射,一年降胆固醇!科学家发现新型基因编辑技术!
近年来，心血管疾病已成为全球范围内的头号杀手，而高胆固醇血症则是导致这类疾病的主要危险因素之一。每天服用药物维持血脂健康，是众多患者的生活常态。然而，这一局面或许即将被颠覆——一项最新研究发现了一种新型基因编辑技术，只需一次注射，就能在一年内显著降低胆固醇水平！这项由国际顶尖科研团队完成的研究发表于《
新突破!Nature:只需一针终生降血脂,低密度脂蛋白降低70%! - 知乎
2025年2月,Nature Medicine杂志发表了一篇革命性研究文章,介绍了一种全新的一次性降血脂策略——通过表观遗传编辑(epigenetic editing)靶向PCSK9基因,实现长期甚至终生降低LDL-C水平的效果。该技术有望在高胆固醇血症的治疗上引发新的变革。本文将为大家系统介绍这一创新疗法的原理、研究数据以及其潜在的广泛影响。
超长效「降脂王者」即将抵达战场
VERVE-101的出现，让“一次给药，终生降脂”成为可能，但是还需临床上长时间跟进，以验证该药物具体起效时间。若能超长效降脂，对于高血脂患者来说将是天大的福音。此外，基因疗法近年来逐渐兴起，基因编辑技术作为斩获诺奖的新兴技术，以该技术为核心的Casgevy成功获批上市，还有多款药物已经进入临床阶段，并且涉及的...
中国首个体内碱基编辑疗法获美国FDA批准,迈向家族性高胆固醇血症...
对此,尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示:“YOLT-101获得FDA的临床试验许可,标志着尧唐生物全球临床布局的一个重要里程碑,也显示出体内基因编辑技术在心血管疾病治疗中的重大突破。YOLT-101具备‘一次给药,终生降血脂’的潜力,不仅能够为高胆固醇血症患者提供有效的血脂管理方案,还可以长期降低他们的心血管疾病...
胆固醇降幅超 80%!CRISPR 体内基因编辑疗法 1 期临床数据积极
近日,CRISPR Therapeutics 公布其在研体内肝脏基因编辑疗法 CTX310,在用于高危血脂异常的 1 期试验积极结果。 该研究验证了 CTX310 通过靶向降解(血管生成素样蛋白 3)ANGPTL3,在降低甘油三酯(TG)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)方面的剂量依赖...
全球首个体内基因编辑新药来自吴中
近日，由吴中经开区企业锐正基因（苏州）有限公司自主开发的ART002新药，成为全球首个在人体内达到药效饱和并安全有效降低LDL-C的体内基因编辑产品，标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。由锐正基因和蚌埠医学院第一附属医院发起的“ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、...
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病
2022年7月12日,Verve Therapeutics公司宣布,其开发的碱基编辑疗法VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药,该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),这也是首个体内碱基编辑的临床试验。此外,Verve还表示将在今年下半年在英国和美国提交临床...
医学基因编辑降血脂首个临床试验取得重大... 来自collin老师 - 微博
基因编辑降血脂首个临床试验取得重大突破据《自然》新闻(Nature news)消息,11 月 12 日,美国生物技术公司 Verve Therapeutic 在美国心脏协会上公布了其开发的 VERVE-101 注射型治疗药物能进行超精准基因编辑,使肝脏中的 PCSK9 基因永久性失活,展现出良好的控制胆固醇水平的效果。
尧唐生物YOLT-101获得FDA临床试验批准,开启国际新征程
此外，该药物还有潜力惠及更多普通高血脂患者，为动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）的终生治疗甚至预防带来新的希望。◉ 碱基编辑技术 YOLT-101采用专利的碱基编辑技术，精准编辑PCSK9基因，从而有效减少低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。其关键创新在于采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE，能够实现单碱基的精准编辑...