基因编辑疗法促胆固醇水平下降
据英国《新科学家》杂志网站近日报道，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，其效果可能持续终生。
首个体内碱基编辑疗法可降低胆固醇,但投资者并不看好
10名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者接受了Verve-101治疗。由于部分基因存在缺陷，HeFH患者肝脏无法清除血液中的低密度脂蛋白，因而他们从出生起LDL水平就很高，需要终身服用药物来降低胆固醇水平。HeFH的发病率约为1/500-1/200，未经治疗的患者首次发生心脑血管事件的平均年龄约为45岁。在接受Verve-101治疗之前...
新型基因疗法可降胆固醇水平
参考消息网11月22日报道据西班牙《先锋报》网站11月13日报道，在美国费城举行的美国心脏协会（AHA）会议上公布的一项临床试验的初步结果显示，一种开创性的基因疗法首次成功降低了家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。该疗法的原理是抑制肝脏中产生PCSK9酶的基因。这种酶对人体正常运作是必需的，但它会导...
Nature重磅:只需一针,通过表观遗传编辑,长效降低胆固醇
该研究显示,无需永久性基因组编辑,也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一靶向表观遗传沉默的效果在小鼠中持续近1年,令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力。 PCSK9基因表达的PCSK9蛋白能够与与肝细胞表面的低...
基因编辑降胆固醇,风险引忧
Verve Therapeutics公司利用这种技术进行了一项临床试验,目标是治疗高胆固醇问题。在这项试验中,公司给10位参与者注射了不同剂量的VERVE-101。这种物质能够永久性地使一个在制造低密度脂蛋白(LDL)中起关键作用的基因失活。实验结果显示,不同剂量下,LDL水平最高可降低55%,这一效果在以往的治疗方法中从未见过。
持久的降胆固醇疗法!瞬时递送表观编辑可实现体内持久的基因沉默
总而言之，Pcsk9通过促进肝脏肝细胞膜上的低密度脂蛋白（LDL）受体的降解来控制循环中的胆固醇水平，本研究以Pcsk9为目的基因，证实了瞬时递送ZFN-ETR可以在体内体外持续、高效和特异性地降低Pcsk9表达水平，为开发基于表观遗传沉默的体内疗法奠定了基础。原文链接：https://doi.org/10.1038/s41586-024-07087-8 ...
单次注射基因编辑疗法降低高胆固醇
通过这一疗法，胆固醇水平得到了下降，为未来的治疗提供了新的可能性。该研究旨在通过使用Crispr编辑肝脏中的基因，来永久降低胆固醇水平。研究人员对平均年龄为54岁的患者进行了不同剂量的单次注射。虽然小剂量的注射没有表现出太大的影响，但最高剂量的注射使一个接受治疗的患者的低密度脂蛋白胆固醇水平降低了55%。...
里程碑!一次治疗效果持久近1年,胆固醇显著下降,《自然》发布表观...
近期,顶尖科研期刊《自然》发布了一项突破性的研究,接受单次表观遗传编辑疗法的实验小鼠,其体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)在一个月内显著下降,且用于降低LDL-C的靶点PCSK9在血浆中的表达水平持续降低长达近1年!这一成果由意大利IRCCS...
研究发现:基因编辑治疗可以取代胆固醇药物
接受治疗的患者是否治愈？最终，希望他们不再需要降胆固醇药物。根据所呈现的内容，他们的胆固醇水平降低了55%。预计这将降低心血管事件的风险，但还有其他途径会导致心血管疾病。因此，治疗本身可能不足以使患者在心脏病发作时防弹。在它普遍可用之前，它是否必须再经过几年的试验？问题是，FDA需要什么才能放心地继续...
首次人体碱基编辑试验降低坏胆固醇,有助预防心脏病
然后，碱基编辑器会改变PCSK9的序列，将腺嘌呤碱基和鸟嘌呤碱基进行替换，从而使PCSK9失活，并阻止肝细胞产生PCSK9蛋白。在接受VERVE-101治疗前，受试者的平均LDL水平为193mg/dL。28天后，接受中低剂量VERVE-101治疗的受试者PCSK9水平降低了84%、LDL水平下降了55%，其相关指标下降幅度也远超传统疗法。在接受更高...
全球首个:锐正基因体内编辑疗法ART002安全性与疗效双突破
2025年4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试...
科学网—首次人体“碱基编辑”试验可降低胆固醇 - 孙学军的博文
首次人体“碱基编辑”试验可降低胆固醇,但也引发了安全问题 一项最新的基因编辑技术临床试验结果显示,一种名为“碱基编辑”的精确基因编辑技术在控制胆固醇水平方面取得了有希望的结果。这种治疗方法向患者注射一种名为VERVE-101的药物,该药物可以永久失活肝脏中的一种名为PCSK9的基因。这个基因控制低密度脂蛋白(LDL)的...
基因编辑疗法商业化提速,未来打一针就能治愈心脏病?
Musunuru发现了一种调节低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的基因，这激发了多种针对与该基因途径相关的蛋白质的药物的开发。此前，他在实验室开发了使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术修改肝脏基因的流程。他希望能够实现“打一针永久降低胆固醇水平，预防心脏病”的治疗目标。目前Musunuru的实验性基因编辑降胆固醇疗法...
全球首个:体内基因编辑产品ART002在人体内达到药效饱和并安全有效...
2025年2月18日,由锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)和蚌埠医学院第一附属医院发起的"ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究"(IIT)的数据显示:只需一次用药,锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和,并安全有效...
...研究实现一次基因编辑治疗降低坏胆固醇3年,无..._中国数字科技馆
研究人员发现,通过可编程的、序列特异性核酸酶破坏基因是一种有希望的基因治疗策略,并可通过降低特定蛋白水平提供治疗效益。 Precision BioSciences已经展示了其Arcus基因组编辑平台,在PCSK9基因的体内基因编辑之后,在非人灵长类动物中实现低密度脂蛋白胆固醇水平的长期稳定降低。
首个高胆固醇体内基因编辑新药,来自中国
继美国Verve Therapeutics同类产品前期临床试验失败后,ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品,标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 据悉,ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药,旨在通过单次用药,精准编辑LDL-C调控基因PCSK9,以...
首次基因编辑药物试验降低了胆固醇但安全问题致股价暴跌近4成...
这是被称为 "碱基编辑 "的精确基因编辑技术的首次人体试验。 人体肝脏脂滴中的胆固醇晶体(红色) 在接受VERVE-101治疗前,研究参与者的平均低密度脂蛋白水平为193毫克/分升。28 天后,接受高剂量或低剂量 VERVE-101 治疗的参与者的 PCSK9 水平降低了 84%。他们的低密度脂蛋白胆固醇水平下降了 55%。与传统治疗方法...
基因编辑可降低胆固醇水平
机体日前,一项刊登在《自然生物技术》杂志的研究报告中,宾夕法尼亚大学医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现,利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平.基于本研究的结果,研究人员有望开发出新型疗法用来抑制机体的高胆固醇.无...