我国首个血友病B基因治疗药物获批上市,来自上海的它为何值得期待?
这是中国首个获批的血友病B基因治疗药物,也是中国首个获批的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物。该药物用于中重度血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年患者的治疗,为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案,开拓了中国血友病治疗领域新格局。 生产人员在调试设备 受访者供图 血友病B是一种遗传性出血性疾病,由凝血...
...信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市...
中国上海,2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed,BBM,下称“信念医药”)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。 BBM-H901注...
我国血友病“基因治疗”取得突破,这一新疗法和新产业在全球兴起...
近日,国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》发布了全球首例血友病B患者接受基因治疗药物后,完成全膝关节置换术的病例报告,显示基因治疗对血友病具有长期疗效,在患者大手术中有很好的止血效果。这份报告由中国医学科学院血液病医院、信念医药等单位合作完成。作为一家全球总部、研发中心和制造中心都在上海的企业,信念医药已...
国内首款!信念医药基因疗法申报上市,血友病进入基因治疗时代
7月25日，信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）受理，用于B型血友病成年患者的治疗，为国内首个申请NDA的基因疗法。01、血友病概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，是凝血因子基因突变所致，根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ（F...
加快上市!国内首个血友病B基因治疗药物纳入CDE突破性疗法 - 知乎
今日,CDE官网显示上海信致医药(信念医药全资子公司)的BBM-H901注射液纳入“突破性疗法”,用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)的成年男性患者出血。这是中国首个单次静脉给药的血友病B腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物和全身递送的罕见病基因治疗在研药物。
里程碑:首个血友病B基因疗法正式亮相,Hemgenix获FDA批准上市!
▲美国FDA批准血友病B基因疗法Hemgenix，全球最贵药物再次刷新 当地时间11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准CSL Behring公司的基因疗法Hemgenix上市，这也是首个被FDA批准用于治疗血友病B的基因疗法。同时，该疗法凭借每剂350万美元的售价一跃成为世界上最昂贵的新药。▲94%的受试者在通过 Hemgenix 治疗...
进博看点|武田制药“血友病家族”创新药全球首秀
来源:人民日报客户端上海频道 全球数字化生物制药企业武田制药将参展第七届进博会,推出600平方米主展台,带来首个国内成功递交新药上市申请的血友病B基因疗法全球首秀。 据介绍,用于治疗B型血友病的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物BBM-H901注射液,将把血友病诊疗带进基因治疗时代,有望改变患者终生用药的遭遇。进博...
世界血友病日|从无药可治到基因治疗,血友病治疗被“看见”
“该注射液将有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物。该款产品目前已经进入到确证性临床试验阶段，临床研究中的疗效及安全数据良好，相关临床研究结果也已发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。另外，BBM-H901注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）...
首个基因疗法提交上市了,但罕见病药企们还在争论未来的路|界面新闻
7月24日,信念医药宣布,其BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)已获国家药监局(NMPA)受理,用于治疗血友病B这一罕见病。这也成为国内首个递交NDA的基因疗法。 实际上,随着2015年开启药审改革、2018年发布第一批罕见病目录、2020年明确罕见病药物优先审评程序,国内药企在基因治疗、小核酸等创新疗法上布局颇多,且多从罕见...
一针3000 万,能买上海一套江景房!屡次刷新世界最贵药记录,它凭什么?
但伴随着期待,质疑声也络绎不绝,原因很简单——价格太高了。 一支能买上海江景房,疗效究竟如何? 根据辉瑞公开的信息,Durveqtix 预计每剂次价格为 350 万美元(约合人民币 2493 万元),追平了此前获批的另一款 B 型血友病基因治疗药物 Hemgenix。
国内首例!国家药监局批准罕见病药物临床试验
近日,由华东理工大学教授肖啸创建的信念医药下的全资子公司,上海信致医药科技有限公司传来好消息,公司自主研发的BBM-H901注射液获得国家药品监督管理局的药物临床试验批准,将正式启动注册临床试验。BBM-H901注射液(适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物),是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,...
一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...
今年7月，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，国家药监局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液，用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。作为在中国市场首个递交NDA的基因疗法，这一信息不免引发行业热议，基因疗法是不是即将在中国落地，其商业化前景又是否已经明晰。据时代财经不完全统计，全球范围内至少已有54款...
国内首个基因疗法获批上市了,用于治疗血友病|基因疗法|血友病|...
该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择,这也成为中国首个获批上市的基因疗法。 国家药监局官网发布消息称,通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液(商品名:信玖凝)上市,用于治疗中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者。
血友病患者的福音:全国首个基因治疗药物申报上市!
此次里程碑式进展,意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法,亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。 本次研究(CTR20212816)是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H...
国内首款基因治疗药物,申报上市!
2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(信念医药)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。 BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品,也是国内首个递交新药上市申...
血友病基因疗法频传捷报,并非所有患者都适用
2022年11月22日，荷兰UniQure制药公司与美国CSL Behring制药公司合作研发的B型血友病基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是全球首款被批准用于B型血友病的AAV（腺相关病毒）基因疗法。2022年8月，欧盟委员会（EC）批准美国BioMarin ...
国内首个全身给药的罕见病基因疗法获批临床试验,针对血友病
8月6日,基因治疗创新公司信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液获得国家药品监督管理局(NMPA)的药物临床试验批准,将正式启动注册临床试验。 这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物,也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法。BBM-H901注射液是适用于预防血友病B成...
一针「治愈」血友病?我国首个基因治疗临床研究结果来了
① 基因治疗起效迅速:与国际同类研究相比,本研究中的血友病B基因治疗药物(BBM-H901)起效迅速,载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达,在48h时可达16.27±5.17IU/dl,在1周时为57.12 ± 20.18 IU/dl(均值±SD)(图1B),并在中位5周时达到FIX:最高值64.05 ±22.53 IU/dl(均值±SD)。
80多款中国基因疗法领跑,改写全球罕见病治疗版图
中国基因治疗近年发展迅速。目前国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款(参见下表),绝大多数仍然处于早期临床试验阶段,少数已经进入确证临床试验(3期)。信念医药的B型血友病基因治疗在2024年7月向国家药品监督管理局(NMPA)递交上市申请,成...
如何拯救“玻璃人”?血友病药物研发瞄准预防性治疗需求
近年来，随着基因编辑技术的发展，基因治疗也为罕见病患者带来了更多的创新疗法选择。例如美国FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法Hemgenix每剂的价格高达350万美元，刷新“全球最昂贵药物”的记录。该药物只需一次性治疗。今年早些时候，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授介绍称，...