Sarepta Therapeutics公司报告其用于罕见肌肉疾
Sarepta Therapeutics公司报告其用于罕见肌肉疾病的基因疗法出现第二例死亡病例，一名接受一次性治疗药物Elevidys的患者因急性肝衰竭死亡，而三个月前一名十几岁男孩接受该治疗后也曾死亡，两起病例均发生在患有杜氏肌营养不良症且无法行走的患者身上，该公司已暂停一项临床试验，停止向无法行走的患者运送该药物，并正考虑为这些患者加强免疫抑制方案。
Sarepta 报告其基因疗法出现第二例死亡病例_手机新浪网
Sarepta Therapeutics 公司称,又有一名接受其罕见肌肉疾病基因疗法治疗的患者因急性肝衰竭死亡。该公司表示,这起死亡事件发生在一名接受一次性治疗药物 Elevidys 的患者身上,而三个月前,一名十几岁男孩在接受该治疗后死亡。两起病例均发生在患有杜氏肌营养不良症且无法行走的患者身上。该公司已暂停一项临床试验,停止向...
16岁患者死亡,天价基因疗法安全性被质疑
近日, Sarepta Therapeutics更新了该公司已获批AAV基因治疗Elevidys的安全信息。 根据该公司发布的内容,一名患有杜氏肌营养不良症的患者在接受Elevydis治疗后出现急性肝衰竭而不幸离世。 该公司表示,尽管肝毒性问题在Elevidys和Zolgensma这类AAV基因治疗中并不是什么...
一名患儿在临床试验中死亡,辉瑞DMD基因疗法再遇挫_生命科学_澎湃...
目前,全球仅有一款DMD基因疗法获批上市,为美国生物技术公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)的 Elevidys,其作用机制与fordadistrogene movaparvovec相同,但使用的AAV菌株不同。该药物于2023年6月获FDA批准上市,用于治疗4-5岁可独立行走的DMD患者,定价320万美元/剂。 Elevidys的开发也频频遇挫。在其2期临床试验的各项...
...一年半后发生死亡,再次被推上“风口浪尖”的基因疗法_Sarepta...
近日(3月18日),Sarepta Therapeutics宣布一名接受公司旗下基因疗法Elevidys治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)年轻患者,因急性肝功能衰竭死亡。 这并非基因疗法首次遭遇致命危机,辉瑞公司宣布了该公司针对DMD的AAV9基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败消息,该疗法曾造成两名患者死亡;另外,Elevidys在获批上市之前的Ⅲ期...
DMD基因疗法临床试验暂停,患者死亡事件引行业震动
欧洲正在进行的 3 项临床试验(研究 104、研究 302 和研究 303)暂时停止,这是一种由 Sarepta 开发并由罗氏销售的基因疗法。 2025 年 3 月 18 日,一名患有杜氏肌营养不良症的 16 岁男孩在接受Elevidys 输注后死亡,患者患有急性肝衰竭,近期还感染了...
...万美元天价基因疗法“塌房”。2025年3月18日,Sarepta Therapeutics...
320万美元天价基因疗法“塌房”。 2025年3月18日,SareptaTherapeutics宣布其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys出现首例治疗相关死亡病例。 一名16岁男性患者在治疗后出现急性肝衰竭,最终不治身亡。受此消息影响,Sarepta股价盘后暴跌27.44%,报73.54美元/股。
股价大跌27%,16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡
3月18日,Sarepta Therapeutics发布关于杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法ELEVIDYS的安全性更新,首次披露一名年轻男性患者在治疗后因急性肝衰竭(ALF)死亡。受此消息影响,该公司当日股价暴跌27%,目前总市值约71.27亿。 Sarepta 在社区声明信中表示,急性肝损伤是 ELEVIDYS 和其他腺相关病毒(AAV)介导基因疗法已知的潜在副作...
罕见病基因疗法暂折戟
因此对其进行广泛投资挑战仍存。今年3月，Sarepta Therapeutics公司也曾报告，一名青少年在接受其肌营养不良症基因疗法治疗后死亡。Rocket公司方面拒绝透露该项临床试验何时可能恢复，称在FDA解除临床试验暂停之前，将不会公布具体时间表。目前，公司正与FDA以及相关专家合作。（本报综合）来源：医药经济报 ...
...罕见病精准基因药物领域的领先企业$Sarepta疗法(SRPT)$ 分享...
急性肝损伤是已知的 ELEVIDYS 和其他 AAV 介导的基因疗法可能产生的副作用,并在处方信息中强调了这一点。 处方信息中也有强调。 尽管这并不是一个新的安全信号,而且 ELEVIDYS 的效益-风险仍然是积极的。 急性肝功能衰竭(ALF)导致死亡代表了急性肝损伤的严重程度,而这一严重程度是 ELEVIDYS ...
基因疗法致患者死亡,FDA紧急叫停一项临床试验
- 2025年3月,Sarepta Therapeutics用于治疗杜氏肌营养不良的基因疗法Elevidys被曝导致一名患者死亡; - 2024年11月,悲剧同样上演,Neurogene的Rett综合征I/II期研究和Beam Therapeutics用于治疗镰状细胞贫血的碱基编辑器BEAM-101试验中各有一名患者死亡。 此外,该...
死亡、砍项目、倒闭浪潮:基因疗法还会好吗?
基因疗法中编码的遗传信息需要借助外物进入细胞,药企通常将递送的基因包装在病毒载体中。由于这些载体剂量大,难免会增加引发危险免疫反应的风险。 除了Rocket Pharmaceuticals,最近一次基因疗法牵扯的严重安全性事故发生在3月,一名使用Sarepta Therapeutics研发的Elevidys...
基因治疗试验:2名儿童连续死亡,高剂量AAV毒性敲响警钟? - 癌症123
5月6日,基因治疗公司Audentes(去年被安斯泰来收购)AT132用于治疗X连锁肌管肌病(XLMTM)的ASPIRO试验(NCT03199469)中,一名儿童死于败血症。FDA已经介入了这项调查,以确定是否与大剂量腺相关病毒(AAV)治疗有关。 不幸的是,6月23日,在同一队列中的另一名儿童,接受相同剂量的AAV,也因治疗而死于败血症。
Sarepta基因疗法Elevidys致患者死亡,股价暴跌_事件_公司_治疗
Sarepta的股价暴跌引发了市场的广泛关注。BMO资本市场在周二的报告中指出,尽管发生了死亡事件,但他们仍然认为“Elevidys的收益仍然大于风险”,并将患者的CMV感染视为一个减轻因素。BMO还提到了诺华(Novartis)的脊髓性肌肉萎缩症基因疗法药物Zolgensma在2022年也曾导致两名患者死亡,但如今该药物每年的销售额仍超过10亿美...
Sarepta Therapeutics药物致患者肝功能衰竭死亡 股价重挫
美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。Sarepta表示，虽然肝功能衰竭是Elevidys已知的潜在副作用，但此前尚未有相关报告。该公司表示：“导致死亡的急性肝功能衰竭...
Sarepta Therapeutics药物致患者肝功能衰竭死亡 股价重挫_财富号...
美东时间周二早间,在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%,此前公司表示,一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的患者因肝功能衰竭死亡。 Sarepta表示,虽然肝功能衰竭是Elevidys已知的潜在副作用,但此前尚未有相关报告。
罕见病基因疗法暂折戟_手机新浪网
该名患者于今年5月初接受治疗后,出现毛细血管渗漏综合征,此为一种血管渗漏液体和蛋白质、导致身体肿胀和低血压的症状,最终不幸身亡。 Jefferies分析师Andrew Tsai评论称,这一事件进一步表明,基因疗法存在严重安全事件的不可预测性,因此对其进行广泛投资挑战仍存。 今年3月,Sarepta Therapeutics公司也曾报告,一名青少年在...
Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”DMD, 肌营养...
据Sarepta称,这是有记录以来首例与该基因疗法相关的死亡病例。迄今为止,已有超过800名杜氏肌营养不良症(DMD)患者接受了该疗法。该公司正在调查此事,以了解事件原因,并采取适当的安全预防措施。 “调查结束后,我们将评估处方信息和治疗监测指南的更新情况。这样,我们就能帮助确保获得最佳的治疗效果。”理查森说道。
罕见病基因疗法暂折戟-医药经济报
Jefferies分析师Andrew Tsai评论称,这一事件进一步表明,基因疗法存在严重安全事件的不可预测性,因此对其进行广泛投资挑战仍存。 今年3月,Sarepta Therapeutics公司也曾报告,一名青少年在接受其肌营养不良症基因疗法治疗后死亡。 Rocket公司方面拒绝透露该项临床试验何时可能恢复,称在FDA解除临床试验暂停之前,将不会公布具体时...
Sarepta的基因疗法Elevidys在患者死亡后受到审查-动脉网
,一种基因疗法用于 Duchenne muscular dystrophy 杜氏肌营养不良症 , marking the first known death linked to the treatment. ,标志着与该治疗相关的首例已知死亡病例。 The company behind the drug, 这种药物背后的公司, Sarepta Therapeutics Sarepta Therapeutics ...