全球首例!上海这家企业利用碱基编辑药物成功治疗高血脂
正序生物CS-121注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE开发的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款体内基因编辑药物。该疗法有望实现“一次给药，终身有效”的降甘油三酯的目标。在前期的动物试验中，CS-121的安全性和长期有效性获得验证，在肝脏、肺、肌肉、脾脏、卵巢、心脏、肾脏等各种组织中均没有检测
全球首例!基因编辑药物治疗高血脂症成功
全球首次靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者获得成功！11月6日，上海科创企业正序生物（上海）宣布，该公司与安徽医科大学第一附属医院合作，针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症，开展靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究（IIT），首位接受治疗的患者已完成给药并顺利出院。据悉，该疗法有望为高...
靶向PCSK9基因,真能一劳永逸降血脂? 专家称仍需临床试验验证
近日,国际顶级医学期刊《自然·医学》(Nature Medicine)发表了一项新的研究,科研人员设计了一种靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9(又称“PCSK9”)基因的“表观遗传编辑器”(以下简称“PCSK9-EE”),在转基因小鼠和食蟹猴实验中,PCSK9-EE可以大幅度、持续性地降低小鼠和食蟹猴体内低密度脂蛋白胆固醇的浓度。 低密度...
新突破!Nature子刊:只需一针,终生降血脂,低密度脂蛋白降低70%!
2025年2月,Nature Medicine杂志发表了一篇革命性研究文章,介绍了一种全新的一次性降血脂策略——通过表观遗传编辑(epigenetic editing)靶向PCSK9基因,实现长期甚至终生降低LDL-C水平的效果。该技术有望在高胆固醇血症的治疗上引发新的变革。...
全球首个:体内基因编辑产品ART002在人体内达到药效饱和并安全有效...
继美国Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后,ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品,标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 锐正基因自主开发的ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药,旨在通过单次用药,精准编辑LDL-C调控基因PCSK9,以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管...
首个高胆固醇体内基因编辑新药,来自中国
继美国Verve Therapeutics同类产品前期临床试验失败后,ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品,标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 据悉,ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药,旨在通过单次用药,精准编辑LDL-C调控基因PCSK9,以...
周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降...
总结而言,本研究通过系统优化,开发出高效、持久且特异的表观遗传编辑器EpiReg-T。它在非人灵长类动物中实现了“一次给药,长期有效”的降血脂效果,并阐明了其协同分子机制。这项研究验证了EpiReg-T在精准靶向、安全性及可逆性方面的优异特性,为表观基因疗法从基础研究走向临床应用铺平了道路。
无需每日吃药!长效降血脂,多款寡核苷酸疗法来了
自从上世纪80年代以来，他汀类药物就是降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平、预防心脏病发作的主要疗法之一。然而很多患者仍然无法将LDL-C降到目标水平，每日服药的依从性是挑战之一，而有些患者因为自身的遗传特征，即使服用他汀药物，仍然难以将胆固醇降至最佳水平。不过，近年来基于寡核苷酸和基因编辑的创新疗法，通过...
超长效「降脂王者」即将抵达战场
VERVE-101的出现，让“一次给药，终生降脂”成为可能，但是还需临床上长时间跟进，以验证该药物具体起效时间。若能超长效降脂，对于高血脂患者来说将是天大的福音。此外，基因疗法近年来逐渐兴起，基因编辑技术作为斩获诺奖的新兴技术，以该技术为核心的Casgevy成功获批上市，还有多款药物已经进入临床阶段，并且涉及的...
高脂血症的治疗方法:单克隆抗体、基因沉默和基因编辑(CRISPR)的最 ...
目前的指南建议,将他汀类药物作为高脂血症患者的一线药物。另外,还有非他汀类药物可用于增强他汀类药物治疗。随着科技的发展,单克隆抗体、基因沉默治疗和基因编辑等降血脂治疗也有了很大的发展,使得现在的临床医生也有更广泛的治疗选择。今天,对单克隆抗体、基因沉默治疗和基因编辑治疗这三个进疗法的最新进展进行回顾和整...
胆固醇降幅超 80%!CRISPR 体内基因编辑疗法 1 期临床数据积极
近日,CRISPR Therapeutics 公布其在研体内肝脏基因编辑疗法 CTX310,在用于高危血脂异常的 1 期试验积极结果。 该研究验证了 CTX310 通过靶向降解(血管生成素样蛋白 3)ANGPTL3,在降低甘油三酯(TG)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)方面的剂量依...
全球首个!有望实现一次注射,终生降血脂!
基于相同的基因编辑机制,该药物未来还可拓展至普通高脂血症的治疗领域——全球约13亿成人患有非遗传性高胆固醇血症(WHO 2023年数据),其中约30%患者对现有降脂药物反应不足。通过靶向沉默PCSK9基因,YOLT-101有望为这类患者提供长效、精准的LDL-C控制方案。
【代谢专题】长效降血脂:细数寡核苷酸和基因编辑的创新疗法 - 知乎
首先,他汀药物疗效因个体差异而异,部分患者无法达到理想水平。其次,药物副作用如肌肉症状、肝功能异常和糖尿病风险可能影响依从性。此外,他汀对其他血脂成分改善有限,且无法完全消除所有心血管风险,遗传因素也可能影响药物效果。与传统他汀类药物相比,寡核苷酸和基因编辑等创新疗法在精确度、长期效果和患者依从性等方面具备...
超长效降血脂药:治疗高血脂的曙光 | 娄底市科学技术局
超长效降血脂药作为医药领域的一项重大突破,不仅改变了传统的高血脂治疗方式,也推进心脑血管疾病防治工作进入新阶段。 中国医学科学院阜外医院心脏重症主任医师、美国约翰霍普金斯医院访问学者刘红告诉记者,近年来,超长效降血脂药物在RNA靶向疗法、基因编辑技术以及新型小分子药物等多个关键领域均取得了显著进展。这些创新药物...
利用基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展---中国科学院
该研究利用CRISPR/Cas9系统在一种新构建的家族性高胆固醇血症模型小鼠体内部分修复Ldlr基因突变和LDLR蛋白表达,改善动脉粥样硬化等表型。 家族性高胆固醇血症(FH)是一种最常见的遗传性高脂血症,临床表现为血液中胆固醇水平明显升高,可导致早期心血管疾病(比如心梗、中风)等,严重时危及生命。FH最常见(>90%)的基因...
前沿| 表观遗传基因编辑策略取得初步成功,只需一针,血脂控制效果可达...
近年来,基因组编辑疗法以改写疾病相关基因的方式为许多疾病带来了新的治疗方法,不仅使一些原本无药可医的罕见遗传病患者重获新生,也使一些原本需要终身用药的慢性病患者有望摆脱频繁接受治疗的麻烦。 尽管如此,鉴于基因组编辑疗法需要永久性地改写DNA,有人不免担心引入这样的变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶...
CRISPR基因编辑进入心血管战场:单次给药持久降脂,CRISPR Therapeut
CTX310主要针对其中高风险、治疗选择有限的患者亚群,包括以下四类:纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)、重度高甘油三酯血症(sHTG)、杂合型家族性高胆固醇血症(HeFH)以及混合型血脂异常(MDL)。 单次给药可持续降低非人灵长类动物ANGPTL3和TG水平,效果持续时间长达一年(图源:CRISPR Therapeutics官网) ...
基因编辑疗法的突破与未来:降脂新契机
高血脂是CVD的重要危险因素，特别是“坏胆固醇”——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的升高。尽管传统降脂方法如生活方式干预和药物治疗（包括他汀类药物和前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂等）已展现出一定疗效，但面对长期管理血脂的挑战，人们不禁期待能有更高效、持久的解决方案。近日，一项发表在Nature Medicine...
一次注射,终生降脂——新型基因编辑药物为血脂高患者带来新希望...
一次注射,终生降脂——新型基因编辑药物为血脂高患者带来新希望 原创2023-12-30 06:00·心脑科王医生 最近,降脂界又爆出一重大音讯!除了大家熟知的他汀(阿托伐他汀、瑞舒伐他汀等)以外,现在又出现了许多更为强大的降脂药物,并且这些新型药物比以前的药物使用起来更为方便。这次我们要聊的是3种用药间隔比较长的新...