全国首个基因治疗药获批上市,治疗中重度血友病B成年患者
近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是全国首个基因治疗药物，也是上海市2025年第3款获批上市的国产1类创新药。血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。
上海研发 全国首个血友病B基因治疗药物获批上市
本文转自【央视新闻】4月10日，由上海本土企业研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝正式获批，成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案，开拓了中国血友病治疗领域新格局。重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工...
首个基因治疗药物获批上市!可T+0交易的港股创新药ETF(159567)跟踪...
消息面上，4月10日，我国首个基因治疗药物“信玖凝”获国家药品监督管理局批准上市，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。创新药板块有望迎来新题材。4月11日，港股市场盘前成份股或趋于调整，创新药板块或迎来低位布局时点。港股...
信念医药首个血友病B基因治疗药物获批上市
36氪获悉，信念医药集团与武田中国共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，信玖凝由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中...
上海一款罕见病用药获批上市,系首个血友病B基因治疗药物
上海药监介绍，国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物，也是本市今年第3款获批上市的国产1类创新药。来源：上海发布 ...
血友病患者的福音:全国首个基因治疗药物申报上市!
第二款获批上市的基因疗法是辉瑞公司的Beqvez,今年1月份,加拿大卫生部(Health Canada)批准该疗法上市。次年4月,该药物获得美国FDA批准。Hemgenix和Beqvez在美国的定价均为350万美元。BBM-H901如果顺利获批,将成为国内首款首款基因治疗药物。 (《罕见病关...
全球首款渐冻症基因疗法ASO创新药在中国获批上市!
10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健的托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)获批进口,用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 肌萎缩侧...
国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），又称为渐冻症，是一种运动神经元病，具体累及上/下运动神经元...
世界上第一种同意上市旳基因治疗药物是我国研制旳( )。
- **A. 重组腺病毒-p53注射液**:正确,与“今又生”对应,符合首个基因治疗药物描述。 - **B. 重组IL-2基因**:IL-2为免疫调节蛋白,属于重组蛋白药物,非基因治疗。 - **C. 重组肝细胞生长因子基因**:未作为首个基因治疗药物获批。 - **D. 重组干扰素基因**:干扰素为蛋白质药物,与基因治疗无关。 题目...
2025年4月11日全国首个基因治疗药获批上市-历史上的今天
摘要:2025年4月11日(农历2025年3月14日),全国首个基因治疗药获批上市,治疗中重度血友病B成年患者。 全国首款基因治疗药物获批,用于治疗中重度血友病B。 北京时间2025年4月11日,据上海市药监局消息: 国家药品监督管理局通过优先审评,审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液(商品名:信玖凝)...
首个基因疗法提交上市了,但罕见病药企们还在争论未来的路|界面新闻
7月24日,信念医药宣布,其BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)已获国家药监局(NMPA)受理,用于治疗血友病B这一罕见病。这也成为国内首个递交NDA的基因疗法。 实际上,随着2015年开启药审改革、2018年发布第一批罕见病目录、2020年明确罕见病药物优先审评程序,国内药企在基因治疗、小核酸等创新疗法上布局颇多,且多从罕见...
国内基因疗法首次递交上市申请,疗效怎么样?
7月24日，国内基因疗法公司信念医药宣布，其BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）已获国家药监局（NMPA）受理。由此，该产品成为国内首个递交NDA的基因疗法，也是国内AAV（腺相关病毒）基因治疗领域首款递交NDA的药物。2022年，该药已进入NMPA“突破性治疗品种”名单。BBM-H901此前已进行了...
80多款中国基因疗法领跑,改写全球罕见病治疗版图
中国基因治疗近年发展迅速。目前国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款(参见下表),绝大多数仍然处于早期临床试验阶段,少数已经进入确证临床试验(3期)。信念医药的B型血友病基因治疗在2024年7月向国家药品监督管理局(NMPA)递交上市申请,成...
首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应-齐鲁晚报网
近日,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市的消息,引发社会关注。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者专访研发方跨国药企渤健生物,对方表示,托夫生注射液的获批上市标志着我国正式迈入渐冻症对因治疗的新时代。 10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液在我国获批上市,该药用于治疗SOD1 基因突...
世界上第一种批准上市旳基因治疗药物是国内研制旳( )。
世界上第一种批准上市的基因治疗药物是中国的“重组腺病毒-p53注射液”(商品名“今又生”),由深圳赛百诺公司研发,2003年获中国国家药监局批准,用于治疗头颈癌等。相关分析如下:1. **选项A(重组腺病毒-p53注射液)**:结合腺病毒载体将抑癌基因p53导入肿瘤细胞,确认为全球首个上市的基因治疗药物。2. **选项B(重组...
首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应
近日,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市的消息,引发社会关注。齐鲁晚报.齐鲁壹点记者专访研发方跨国药企渤健生物,对方表示,托夫生注射液的获批上市标志着我国正式迈入渐冻症对因治疗的新时代。 10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液在我国获批上市,该药用于治疗SOD1基因突变...
国内首款干细胞疗法附条件获批,概念股大涨,细胞基因治疗的春天来了?
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。第一财经记者了解到，这种疾病是目前干细胞疗法在临床上唯一具有确切临床安全有效性数据的适应症。国家药监局称，间充质干细胞治疗药品获批上市后，作为用于治疗特定疾病的处方药，应当在正规医院中，在医生的指导下凭处方使用，并严格...
全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下...
一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...
苏明明在上述会议上接受时代财经采访时进一步表示,“借鉴海外的经验,我们希望能携手社会各界共同探索和摸索,但同时中国市场与海外市相比,又有其独特性,于我们而言,我们可以凭借信念医药首个获批的先发优势布局市场,早日造福患者。” 中商产...
公司常务副总裁聂李亚博士受邀为中检院基因治疗专题培训班授课...
NL003是诺思兰德自主研发的1类创新药,也是中国首个获得新药上市申请(NDA)注册受理的裸质粒基因治疗药物。该药物通过携带编码人肝细胞生长因子(HGF)的质粒,利用肌肉组织作为“药库”持续释放HGF蛋白,从而改善下肢缺血症状,为动脉硬化闭塞症、糖尿病性动脉硬化闭塞症和血栓闭塞性脉管炎等疾病的治疗提供了全新解决方案。目前...